Ogsiveo (nirogacestat): Desmoid tümör tedavisinde onaylanan ilk ilaç

Desmoid tümörler nadir görülen bir bağ dokusu tümörüdür. Agresif fibromatoz veya desmoid tip fibromatoz olarak da bilinen bu kanserli olmayan tümörler için ilk ilaç onaylandı: Ogsiveo…

Bu tümörler genellikle 15 ila 60 yaş arasındaki insanları etkiler.

Tümörler çoğunlukla karın, omuz, üst kol ve uylukta bulunur ve ağrı, karıncalanma, şişme ve hareket kabiliyetinde azalma gibi günlük işleyişi etkileyebilecek semptomlara neden olabilir.

Ogsiveo, tablet olarak günde iki kez alınan reçeteli bir ilaç.

Ogsiveo için ideal aday, ameliyatın mümkün olmadığı veya önerilmediği durumlar da dahil olmak üzere, sistemik tedavi gerektiren, ilerleyen desmoid tümörü olan bir yetişkindir.

FDA’nın Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi Direktörü Richard Pazdur, “FDA, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamaya ve hayatları nadir tümörlerden etkilenen milyonlarca Amerikalı için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini ilerletmeye devam ediyor” dedi.

FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Onkolojik Hastalıklar Ofisi’nden yapılan bir basın açıklamasında ise şöyle denildi:

“Desmoid tümörler şiddetli ağrı ve sakatlığa yol açabilen nadir tümörlerdir. Bu onay, hastalar için ameliyat ve radyasyonun ötesinde ilk onaylanmış tedavi seçeneğini sunacak.”

Ogsiveo: Başarısız Alzheimer İlacına İkinci Hayat

Boston’daki Brigham ve Kadın Hastanesi’nde cerrahi onkoloji şefi ve Harvard Tıp Fakültesi’nde cerrahi profesörü Chandrajit Premanand Raut, Ogsiveo’nun başlangıçta Alzheimer hastalığının tedavisi için geliştirildiğini, ancak bu durum için hiçbir zaman onaylanmadığını söyledi.

Klinik çalışmalarda desmoid tümörlerin tedavisi için umut vaat ederek daha fazla araştırmaya yol açtı.

Mayıs 2019’dan Ağustos 2020’ye kadar, ilerleyen desmoid tümör öyküsü olan 142 yetişkin katılımcı, faz 3, uluslararası, çift kör, randomize, plasebo kontrollü bir çalışmaya katıldı.

Yetmiş hastaya günde iki kez 150 miligramlık Ogsiveo dozu, diğer 72 hastaya günde iki kez plasebo hapı verildi.

New England Journal of Medicine’de yayınlanan denemeden elde edilen bulgular, Ogsiveo aldıktan sonra hastaların %41’inde tümörlerin önemli ölçüde azaldığını ortaya çıkardı.

İlacı iki yıl kullandıktan sonra tümörsüz kalma olasılığı Ogsiveo ile %76 iken, plasebo ile bu oran %44 idi.

Pediatri ve ortopedi profesörü ve UCLA Sağlık Jonsson Kapsamlı Kanser Merkezi Pediatrik Kemik ve Yumuşak Direktörü Noah Federman, “Çoğu hastanın Ogsiveo’daki desmoid tümörlerinde küçülme görüldü ve beşinde tam yanıt elde edildi; tümörlerin tamamen ortadan kalkması gibi” ifadelerini kullandı.

Ogsiveo ağrıları da azalttı

Daha da önemlisi, Ogsiveo, tümörleri küçültmenin veya ortadan kaldırmanın yanı sıra, ağrı ve semptom yükünde de azalma ve fiziksel işlevlerde iyileşme gösterdi.

Ogsiveo klinik deneyinde araştırmacı olan Federman, “Bu gerçekten kritik bir nokta. Fiziksel işlevsellik ve hareket kabiliyetinin bozulmasıyla birlikte şiddetli ve çoğunlukla kronik ağrı, desmoid tümörlü hastalarımızın sık görülen şikayetleridir. Bu semptomların iyileştirilmesi veya çözülmesi, yaşam kalitesinde büyük bir iyileşmeye katkıda bulunur” dedi.

Desmoid Tümör Nasıl Teşhis Edilir?

Desmoid topluluğundaki insanların bu ilaca heyecan duymasının nedenlerinden biri de daha önce bu durum için onaylanmış bir ilacın bulunmaması.

Ogsiveo, yüksek oranda tekrarlayan yumuşak doku tümörünü tedavi etmek için özel olarak tasarlanmış ilk tedavidir.

Yumuşak doku tümörleri ABD’deki tüm kanserlerin nadir bir alt kümesidir ve desmoid tümörler bu kanserlerin nadir bir alt kümesini temsil eder. Genel olarak, ABD’de her yıl yaklaşık 900 ila 1.500 desmoid tümör tanısı konan hasta var.

Desmoid tümörlü kişilerin tedavisi, tümörün boyutuna ve konumuna ve ayrıca hastalığın ilerlemesine bağlıdır. Tedavi, tümörün izlenmesini (gözetim) veya ameliyat, kemoterapi, radyasyon gibi müdahaleleri veya tirozin kinaz inhibitörleri gibi ilaçları içerebilir.

Desmoid Tümör Tedavisi

Bir zamanlar birincil tedavi yöntemi olan cerrahi operasyon, yüksek morbidite ve cerrahi sonrası tekrarlama oranları nedeniyle giderek daha az yaygın hale geldi.

Federman, “Hiçbir seçenek büyük ölçüde etkili olmadı ve hepsi potansiyel ciddi hastalık ve yan etkilerle birlikte geliyor” dedi. “Üstelik, tıbbi seçeneklerin hiçbiri FDA tarafından onaylanmadı. Bir hastaya her gün bu hastalık için onaylanmış hiçbir ilacımız olmadığını, bu yüzden desmoid tümörlerde nasıl işe yarayabileceğine dair hiçbir fikrimiz olmadan endikasyon dışı şeyler deneyeceğimizi söylediğinizi hayal edebiliyor musunuz? Son 50 yılı aşkın süredir bulunduğumuz yer burası.”

Ogsiveo nasıl kullanılır?

Ogsiveo’nun reçeteye ihtiyacı var. Federman, Ogsiveo’yu almanın optimal süresinin hala bilinmediğini, ancak klinik deneylerdeki çoğu hastanın altı aydan birkaç yıla kadar ilacı kullanmaya devam ettiğini söyledi.

Uzmanlar ayrıca hastaların tedaviye süresiz olarak devam etmeleri gerekip gerekmediği veya tümörleri ilaca yanıt verdikten sonra tedaviye ara verip veremeyecekleri konusunda da emin değiller.

Ayrıca Ogsiveo fetüse zarar verebilir, bu nedenle hamile kalmayı bekleyen veya hamile kalmak isteyen hastaların riski anlamak için sağlık uzmanlarıyla konuşmaları gerekir.

Ayrıca yeni melanom dışı cilt kanseri, yumurtalık toksisitesi ve karaciğer toksisitesi riskleri de vardır.

Ogsiveo’nun Türkiye’de kullanılıp kullanılmayacağı henüz belirsiz.

BioNTech’ten akciğer kanseri ilacı: Tümörlerde yüzde 30 küçülme sağladı